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骨髓移植55年 从凤毛麟角到百万受众
更新时间:2019-03-08

  而基因造血干细胞来源于畸形供者,无肿瘤细胞沾染,且移动物有免疫抗肿瘤效应,故复发率低,长期无病生存率高,适应症广泛,甚至是某些疾患独一的治愈方式。但供者来源受限,有“排异”,且须要长时光应用免疫抑制剂。

  “用新的造血干细胞调换患者的造血干细胞,重建患者的造血功能和免疫功效从而治疗疾病,还是目前最为有效、又是唯一能够治愈某些血液疾病以及一些自身免疫性疾病或实体瘤的最佳治疗措施。”姜尔烈强调。

  “很多病人对骨髓移植,当初叫造血干细胞移植不太理解,还可能存在一种恐惧心理。”中国医学科学院血液病医院主任医师姜尔烈说,实际上,随着医疗技术的发展,无论从供者仍是受者来讲,平安性都已经大大提高。

  事实上,骨髓干细胞移植并不必定都需要别人作为供体。

  除了技术的提高,保障系统也一直完善。我国建立了中华骨髓库,台湾省建破了慈济骨髓库,另外很多省份如北京、天津、山东、江苏等都有本人的脐血库。姜尔烈说,至今已超过100万患者接收和得益于这种治疗技术,这是第一个进入临床实际的再生办法并对医学界发生了深远影响。

  在进行造血干细胞移植时,方案也不尽相同。疾病诊断跟状况、排斥危险、复发风险等因素都会影响打算的决定。在移植前患者会进行放疗或者化疗,“掀掉”肿瘤细胞袒护所。因病种而异、因人而异的更加个体化的预处理方案也是造血干细胞移植范围研讨追求的目标。

  “对复发难治的白血病,没有哪一种新药是确切地可以治愈这个疾病,基本上都是可能使病情得到操纵、得到缓解。”姜尔烈提醒,获批上市的疗法才合乎临床上保险、有效、可控的恳求。而在患者之间、患者家属之间传布着所谓的偏方更加不可信。

  “在制定治疗方案时,医生会根据专业常识跟治疗教训判断,依据病情抉择国内外的循证证据已经证实坚固、疗效最好的计划进行医治。”姜尔烈说。

  通过骨髓移植手术救治再生阻碍性贫血的治疗方法,在我国已经有55年的历史。1964年2月5日,中国工程院院士陆道培在北京大学公民病院为一位重症再生障碍性贫血患者成功实施移植手术,采用的是这位患者的同卵双胞胎姊妹的骨髓,这是第一次在亚洲成功进行骨髓移植手术。

  骨髓移植55年 从凤毛麟角到百万受众

  “自体造血干细胞来源于本身,所以不会产生挪动物排斥和移植物抗宿主病,也就是俗称的‘排异’。”姜尔烈表示,自体移植并发症少且无供者来源制约,移植相关去世亡率低,但在治疗恶性血液病时,因为不能“取别人所长补己之短”,缺少移植物抗肿瘤作用以及移植物中可能混有残留的肿瘤细胞,复发率高,更多用于复发风险较低的血液病。

  “最初,造血干细胞需要从患者的骨髓中获得,从骨髓中获取造血干细胞需要通过骨髓穿刺技术,对供者侵害较大。”姜尔烈说,随着人们对造血干细胞研究的深入,发现畸形生理状态下外周血中也含有一定比例的造血干细胞。然而外周血中的比例并不高,可能无奈满足需要。

  不再骨髓穿刺 挖掘更多造血干细胞源

  所谓半相合,是指HLA半相合。HLA又称人类白细胞抗原,它是位于染色体上的一种糖蛋白,这种糖蛋白假如相合就象征着不同来源的骨髓能够彼此接受,不产生排挤。而半相合则是因为生物学父母兄弟姐妹中至少有一半是相同,另外还可有部分可能雷同。

  经典电视剧《蓝色生自恋》中的配型无果桥段曾在不同的电视剧中重复呈现,而近些年电视剧中的桥段逐步转变成等待配型、在扫兴时忽然传来配型胜利消息的情节,这些稍微的变革切实也是实际生活中的反应。

  治疗百万患者 复发危险低可自体移植

  上世纪八十年代开端,来自兄弟姊妹的同胞供者减少,1986年中国医学迷信院血液学研究所严文伟教养成功发展首例自体造血干细胞移植。之前以为,白血病患者的骨髓不健康不可对自己进行移植。严文伟查阅国外资料,经充分论证,成功发展了首例自体骨髓移植。针对不同特点的血液病,自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植各有优弊病。

  2月22日,有媒体报道6岁的再生妨碍性贫血女孩琪琪正在天津寻求骨髓移植救治,由于中华骨髓库的供者体检出现问题,台湾骨髓库的供者悔捐,她仍在等待。

  “我接受骨髓移植的时候有些纠结,可能错过了最佳治疗时间。”一位曾经接受骨髓移植的患者讲述了的经历,她是急性髓系白血病高危组,但在最开始不筛选造血干细胞移植,“最开始我取舍了化疗,我当时想,如果有一天我真的复发了,不行了我再考虑移植。”

  “HLA全相合的同胞供者曾经是异基因移植的首选。近年来跟着半相合移植技巧的改进,移植成功率始终提高,为更多患者解决了造血干细胞供者来源艰难的问题。”姜尔烈说。

  神药尚未涌现 移植仍是临床“法宝”

  一例造血干细胞移植手术是不是成功个别要经过五大关口:移植前预处置关、移植关、移植后免疫排异关、感染关、复发关。五关之后,还需要在移植后两年内反复进行残留病变监测和供者细胞嵌合度检讨,若在患者体内实现供者细胞完全嵌合,不残留病变,且血象及重要脏器检查正常、无明显症状,才算真正成功。

  据统计,约60%的成人急性白血病患者,异基因骨髓移植后可以达到3年以上的生存期,其中一些已经到达6年左右。这部分患者基本上可以认为已经治愈,因为急性白血病患者移植后6年以上复发的情况极为常见。而55年前我国首次实行的骨髓移植手术,患者在30年后随访时造血功能仍正常,当时属世界上移植后存活时间最长的两例病例之一,目前仍是难以攻破的治疗后生存纪录。

  人们对骨髓移植保险性的顾虑,使得不少患者不太倾向于做异基因造血干细胞移植。“当时她的供者是她的儿子,是‘半相合’,这样移植的风险可能会更高一点,所以她当时在第一次缓解期的时候没有取舍。”姜尔烈阐明。

  1988年,科学家发明粒细胞集落刺激因子能发动造血干祖细胞从骨髓中大量转移到外周血,这象征着外周血也可能携带出健康者的造血干细胞。1994年成功履行了首例外周血造血干细胞移植。目前,动员后的外周血已逐渐取代骨髓造血干细胞,成为造血干细胞新的起源。这大大进步了供者的安全性。

  此外,上世纪70年代,科学家也发现了脐血中含有大批的造血干细胞。1988年世界上首例脐血移植并取得成功。随后,全世界各国政府或科研机构出资兴建脐血库。脐血干细胞的发现和应用,为造血干细胞移植供应了一个新的细胞来源。目前寰球已有40000例以上的儿童和成人患者接受了脐血移植,而且这个数字还在不断增加。

  55年来,骨髓移植技术有了良多进展,使得可以失掉该技术救助的患者越来越多,患者也因此有了“保底”的余地。

  最后,姜尔烈为这位患者实施了半相合的骨髓移植手术,并取得成功,至今已3年有余。而文章开头提到的琪琪在始终无奈寻找到合适配型的情形下,也将选用直系亲属的半相合配型进行治疗。

  随着靶向药、基因治疗等全新技能的出现,不少患者也会寻求仍处于临床试验阶段的治疗方法,其中也不乏一些人抱着“神药会浮现”的荣幸心理。

  本报记者 张佳星

  发掘不同的造血干细胞源泉,大大缓解了来源缺乏的限度,使得临床上的利用越来越多。